小关对话丨中国工程院院士徐兵河：中国抗肿瘤新药研发的现状与挑战

以词频为标尺，解码科技创新风向标。中关村论坛携手央视网，对2025中关村论坛年会期间近百场嘉宾演讲内容进行深度解析，通过大数据词频分析精准捕捉2025中关村论坛年会高频热词，并据此呈现「小关对话」系列内容，包括诺贝尔奖、菲尔兹奖、图灵奖等国际奖项得主在科学研究、技术孵化、产品研发、产业洞察方面的深刻见解，为中国新质生产力的培育，为面向全球的科技创新与交流指引方向。

中国生物医药产业正蓬勃发展，从创新研发到走向国际，展现出巨大潜力与活力。本期对话中国工程院院士徐兵河，他在2025中关村论坛年会平行论坛——监管科学与生物医药高质量发展论坛中分享了以下主旨报告《中国创新药的临床研究及国际化》。

演讲实录

徐兵河

首先感谢大会的邀请。尊敬的各位领导、各位专家、同事们，大家好！今天我汇报的题目是《中国创新药的临床研究及国际化》，主要从以下五个方面展开。

第一，全球抗肿瘤创新发展概述。全球每年新发癌症病例约2000万，死亡病例近1000万；中国每年新发癌症病例482万，死亡病例257万。恶性肿瘤是严重影响人民健康的重大疾病之一。随着发病率上升，抗肿瘤治疗手段及药物研发蓬勃发展。数据显示，全球肿瘤创新药占全部新药研发管线的比例逐年上升，2020年已接近三分之一。2012年至2021年，肿瘤领域的新药获批数量位列各治疗领域之首，其次为感染性疾病与疫苗，第三为神经系统疾病。近十年来，抗肿瘤创新药以大小分子靶向药及新一代生物药为主。过去20年，全球共批准215个肿瘤治疗新分子，其中2017至2021年间获批104个，接近总量的一半。

第二，中国创新药研发现状与趋势。2011年中国仅批准1个创新药，经过十年发展，至2021年共批准47个创新药，其中肿瘤药物12个。近二十年来，中国国产创新药的新药临床试验申请受理数量持续增长，尤其是近五年呈现爆发性增长。中国新药批准上市数量位居全球第二，仅次于美国，约为美国的一半。中国在研新药管线数量全球占比为36%，略低于美国；其中首创药物管线全球占比20%，同样位居全球第二。截至2024年1月1日，中国药企在研创新产品数量较2021年7月增加近一倍，从2251个增至4391个。

从创新水平看，首创药物数量增长一倍，从418个增至836个；快速跟进型产品从473个增至1053个，增长123%；仿制型产品从923个增至1803个，增长95%。可见创新类产品的增长率高于仿制型产品。

从产品类型看，新一代疗法增长迅速，包括细胞疗法、基因疗法、双抗/多抗/ADC、PROTAC及核酸药物，增长率达179%。其中，细胞疗法继续占据主导地位，双抗/多抗与ADC药物分列第二、三位，核酸类药物增长最快，从24个增至108个。在靶点方面，2024年共有670个靶点，较2021年增加295个，包括220个肿瘤靶点、349个非肿瘤靶点及101个跨领域靶点，靶点组合数量也逐年上升。

2024年中国在研药物排名前五的靶点包括CD19、HER2、CLDN18.2、PD-1等，均为当前研发热点。过去十年，中国药物研发活力显著，试验数量年均增长35%，全球销售额已超过日本，位列第二。

近五年全球临床试验数量与分期总体稳定，一期试验较多，三期相对较少。从试验地区看，中国以往以国内试验为主，近年出海有所增加，但2023年外资企业在华试验数量略有下降。

国内药企在肿瘤临床试验中占比显著高于外企，且一期试验比例较高，反映其聚焦早期创新研发。国内药企开展多中心临床试验的比例仍较低，而外企以非肿瘤产品为主。近年来，国内药企在非肿瘤领域的研发也逐渐增多。

第三，中国创新药物的国际化。以往中国药企主要服务本土患者，如今正转向为全球患者研发新药，积极融入全球创新体系。然而，与美国、欧盟、日韩相比，中国参与全球多中心临床试验的比例仍然较低，同步参与率更低，但年均增长率达15.7%，与国家药监局的政策鼓励密切相关。符合要求的国际多中心试验可实现全球同步批准。

截至2024年中，中国已有8款原研创新药进入海外市场，其中7款授权给国际合作伙伴。另有465款在研产品在国内外处于相同研发阶段，显示全球同步研发趋势增强。2021年7月以来进入临床开发的2623个产品中，仿制型产品比例从50%降至35%，表明中国医药行业正向更高临床价值的创新方向迈进。

对外交易持续活跃，去年交易额首次超过一级市场融资，成为研发资金重要来源。标志性药物如百济神州的泽布替尼已在全球上市，康方生物的依沃西单抗及默沙东的帕博利珠单抗在海外市场也展现出潜力。

我们去年研发的TROP2抑制剂针对晚期乳腺癌患者，研究显示其在无进展生存期和总生存期方面均优于化疗，相关成果在大会主会场发布。默沙东已获得该药的全球开发权益，并启动多项国际临床试验，该药也已进入国际交易市场。

国内药企开展的国际多中心试验比例不足6%，而外企该比例在2023年略有下降。近五年，国内药企在首次人体试验中占比上升，其中约24%在海外开展，主要位于美国和澳大利亚。2023年，国内药企海外临床试验有所收缩，以早期及单中心或多中心形式为主，其中BioNTech和百济神州的海外临床数量领先。北美（尤其是美国）是主要试验地区，大洋洲和东南亚占比上升，欧洲和日韩热度下降。海外试验中肿瘤领域约占60%，非肿瘤领域以感染、皮肤、内分泌、代谢和消化疾病为主，眼科试验也在增多。

第四，中国创新药研发面临的挑战。首先，源头创新仍显不足，尽管创新活跃，但突破性成果有限，近期有所改善。其次，靶点开发同质化严重，临床研究能力有待提高。例如，全球单抗药物靶点中前10位占比22%，而中国前10位靶点占比达50%，同质化现象突出，如PD-1、PD-L1、HER2、VEGF/EGFR等长期为研发热点，新兴热点如CD47、Claudin18.2和TROP2也面临类似情况。

源头创新储备不足，基础研究能力薄弱，转化机制尚不完善。生物医学领域领军人才及具有全球影响力的科学家仍较少，由中国团队发现的靶点有限，且从发现到产品的转化能力有待加强。

第五，未来展望。首先，应加强基础与转化研究，推动真正的首创药物研发。尽管基础研究数量可观，但高水平、可转化的研究仍需提升，特别是在靶点发现方面。

其次，人工智能在靶点发现与药物合成中具有显著优势，可大幅提升研发效率。同时，应推动生物信息技术的融合，整合临床、病理、患者信息及科研数据，打破信息孤岛，助力药物研发提速。

多学科交叉与多领域协同也至关重要。新药研发需整合药学、信息技术、人工智能及化学等多学科资源，形成合力，共同推动中国创新药持续向前发展。

我相信，通过各方共同努力，中国创新药必将迎来更加广阔的未来。谢谢大家！

注：本文来源于2025中关村论坛年会嘉宾现场演讲速记，文中内容仅代表专家个人观点